「効く」が先、「安い」が次―脳卒中予防薬を費用対効果で選ぶ思考法

状況の整理

・53歳女性。脂質異常症に対して食事療法・運動療法を2か月行い、体重は1kg減ったが脂質の異常は改善しなかった。 ・担当医と患者は相談のうえ、脳血管障害（脳卒中）の予防を目的に薬物療法を始めることにした。 ・患者の希望は「脳卒中にはなりたくない（予防効果を重視）」と「治療費はなるべく低く抑えたい（費用を重視）」の二つである。 ・表の5剤は、脂質異常症に対する効果はいずれも同程度とされており、異なるのは脳血管障害の発症予防効果と年間薬剤費だけである。

費用対効果の考え方

費用対効果の評価では、治療の「効果（アウトカム）」と、それを得るための「費用」を組み合わせて比べる。基本となる考え方は次のとおりである。 ・効果が同じなら、費用の安いほうが優れる（費用最小化の考え方）。 ・費用が同じなら、効果の大きいほうが優れる。 ・効果が大きく、かつ費用が安い選択肢は、他を「優越（dominant）」しており、迷わず選ばれる。 ・効果がない（目的のアウトカムを改善しない）治療は、安くても費用対効果は成り立たない。

設問の考え方

まず治療の目的は脳血管障害の予防であるから、発症率を下げない④と⑤はこの目的を果たせず、候補から外れる。次に、発症率を同じく10%減らす①②③の中では、効果が同等なので費用が最も安い③（年間4,000円）が最も費用対効果に優れる。③は効果で④⑤を上回り、費用で①②を下回る（あるいは⑤と同額）ため、他のすべての選択肢に対して劣らない。これは「脳卒中を防ぎたい」「費用を抑えたい」という患者の二つの希望の両方を満たす選択でもある。

医療経済評価の主な手法

・費用最小化分析（CMA）：効果が同等であることが分かっている場合に、費用だけを比べる。本問の①②③の比較がこれにあたる。 ・費用効果分析（CEA）：効果を「発症を1例防ぐ」「生存年数」などの自然単位で測り、費用と比べる。 ・費用効用分析（CUA）：効果を質調整生存年（QALY：quality-adjusted life year、生存年数に生活の質の重みを掛けた指標）で測る。わが国の医薬品・医療機器の費用対効果評価制度（2019年度から本格導入）でもQALYが用いられる。 ・費用便益分析（CBA）：効果も金額に換算して比べる。

増分費用効果比（ICER）

新しい治療を既存の治療と比べたとき、追加でかかる費用を、追加で得られる効果で割った値である（ICER＝費用の差÷効果の差）。1QALYを得るための追加費用が一定の基準値以下であれば、費用対効果が良いと判断される。効果が高く費用も安い治療は「優位（dominant）」として、ICERを計算するまでもなく採用される。

後発医薬品（ジェネリック医薬品）

先発医薬品の特許期間が終了した後に、同じ有効成分で製造・販売される医薬品である。有効成分・用法・用量・効能は原則として先発医薬品と同じで、生物学的同等性試験などにより同等の効果と安全性が確認されている。開発費が抑えられるため薬価が安く、患者の自己負担の軽減と医療費全体の抑制につながる。本問の③のように「効果は同じで価格が安い」薬剤は、実臨床では後発医薬品がこれにあたることが多い。

脂質異常症の治療

・まず食事療法・運動療法などの生活習慣の改善を行い、効果が不十分な場合や、動脈硬化性疾患のリスクが高い場合に薬物療法を検討する。 ・LDLコレステロール低下の第一選択はスタチン（HMG-CoA還元酵素阻害薬）で、心筋梗塞や脳梗塞などの動脈硬化性疾患の予防効果が示されている。そのほかエゼチミブ（小腸コレステロールトランスポーター阻害薬）、PCSK9阻害薬、高トリグリセリド血症に対するフィブラート系薬などがある。 ・治療薬を選ぶ際には、効果・安全性に加え、費用や患者の価値観・希望も考慮し、患者と話し合って決める（共同意思決定）。