健康な人から数千人のRCTへ―新薬が世に出るまでの「4つの関門」

新薬が開発されてから承認・市販に至るまでの段階（医薬品開発のプロセス）を問う問題である。 新薬の候補物質は、まず動物や細胞を用いた非臨床試験（前臨床試験）で薬理作用・体内動態・毒性を調べ、ヒトに投与してよいと判断されたものだけが臨床試験に進む。臨床試験はおおむね次の順に行われる。 ・第Ⅰ相：少数の健康成人（抗癌薬などでは患者）を対象に、安全性・忍容性と薬物動態（吸収・分布・代謝・排泄）を調べる。 ・第Ⅱ相：比較的少数の患者を対象に、有効性・安全性・薬物動態を評価し、適切な用法・用量を探る。 ・第Ⅲ相：多数の患者を対象に、既存薬やプラセボと比較するランダム化比較試験（RCT）などで有効性と安全性を検証する。この結果が承認申請の主な根拠となる。 ・第Ⅳ相：承認・市販後に、実際の診療で使われる中での有効性・安全性を確認する。 各選択肢の内容がどの段階に当たるかを判断すれば、第Ⅲ相に該当するものが選べる。

医薬品開発の流れ

基礎研究（候補物質の探索）→非臨床試験（動物・細胞）→第Ⅰ相→第Ⅱ相→第Ⅲ相→承認申請・審査→承認・販売→市販後（第Ⅳ相）

各相のまとめ

第Ⅰ相（臨床薬理試験）：少数の健康成人、安全性・忍容性・薬物動態 第Ⅱ相（探索的試験）：比較的少数の患者、有効性・安全性・用法用量の検討 第Ⅲ相（検証的試験）：多数の患者、RCTによる有効性・安全性の検証、承認の根拠 第Ⅳ相（製造販売後）：実臨床での有効性・安全性、まれな副作用・長期使用の影響の把握

治験とGCP

医薬品医療機器等法（薬機法）に基づき、医薬品の承認申請に用いるデータを集める目的で行う臨床試験を「治験」という。治験は「医薬品の臨床試験の実施の基準（GCP）」に従い、治験審査委員会（IRB）の審査を受け、被験者から文書による同意（インフォームド・コンセント）を得て行う。

市販後の安全対策

市販後に行われる制度として、使用成績調査などの製造販売後調査、製造販売後臨床試験（狭義の第Ⅳ相試験）、副作用報告制度、新医薬品の市販直後調査（販売開始後6か月間、重点的に情報収集・提供を行う）、再審査制度、再評価制度などがある。これらは製造販売後の調査・試験の実施基準（GPSP）や製造販売後安全管理の基準（GVP）に基づいて行われる。