「くじ引き」が最強の理由―エビデンスレベルの頂点に立つ無作為化比較対照試験

正解はaです

選択肢考察

1. ○a.  無作為化比較対照試験

   正しい。無作為化比較対照試験（randomized controlled trial：RCT）は、対象者を研究者が無作為（ランダム）に介入群（試験薬）と対照群（プラセボや標準治療）に割り付け、前向きに結果を比較する介入研究である。ランダム化により既知・未知の交絡因子が両群に均等に分布するため、群間の差を薬の効果によるものと推定でき、因果関係を示す力が単一研究の中では最も強い。Minds診療ガイドライン作成の手引き2007の分類ではレベルⅡに相当し、これより上位はRCTのメタアナリシス（レベルⅠ）のみである。新薬の承認に必要な第Ⅲ相臨床試験も通常RCTで行われる。

2. ×b.  症例対照研究

   誤り。症例対照研究（ケースコントロール研究）は、疾患のある群（症例）とない群（対照）を集め、過去の曝露（服薬歴など）の頻度を後ろ向きに比較する観察研究である。オッズ比を算出でき、まれな疾患の研究に向き、短期間・低コストで実施できる。しかし、過去の記憶に頼るため思い出しバイアスが入りやすく、対照群の選び方による選択バイアスや交絡の影響も受けやすい。発生率を直接求められない点も弱点で、Minds 2007分類ではレベルⅣb（分析疫学研究）に位置づけられる。

3. ×c.  コホート研究

   誤り。コホート研究は、曝露の有無（例: ある薬を服用しているか）で分けた集団を追跡し、その後の疾患発生を比較する観察研究である。時間の流れに沿って曝露→結果を観察できるため、罹患率や相対危険度・寄与危険度を求めることができ、症例対照研究よりエビデンスレベルは高い（Minds 2007分類でレベルⅣa）。しかし、曝露の有無は研究者が割り付けたものではないため、群間の背景の違いによる交絡を完全には除けず、RCTには及ばない。

4. ×d.  横断研究

   誤り。横断研究は、ある一時点で集団の曝露と疾患の有無を同時に調べる観察研究である。有病率の把握や仮説の生成には有用だが、曝露と疾患のどちらが先に生じたかという時間的前後関係がわからないため、因果関係を示す力は弱い。Minds 2007分類ではレベルⅣbであり、薬効の検証には適さない。

5. ×e.  症例研究

   誤り。症例研究（症例報告・症例集積）は、個々の患者や少数の患者の経過を記述する記述研究である。対照群をもたないため、改善が薬の効果か、自然経過や他の要因によるものかを区別できない。まれな副作用や新しい疾患の最初の発見・仮説の提示には重要な役割を果たすが、エビデンスレベルは低く、Minds 2007分類ではレベルⅤである（これより下は専門家の意見のみ）。