StudyMed医師国家試験

その一手を決めるのは遺伝子―進行肺腺癌でEGFRを調べる理由

第109回医師国家試験 D問題 第6問

国試問題にチャレンジ

第109回 D問題 第6問

進行肺腺癌の治療方針を決定する上で,異常の有無を検索することが必要な遺伝子はどれか。

  1. a.BCR-ABL
  2. b.EGFR
  3. c.HER2
  4. d.KRAS
  5. e.VHL

対話形式の解説

ドクタードクター
今回は、進行肺腺癌の薬物療法を始める前に「どの遺伝子を調べるべきか」を問う問題だ。選択肢にはどれも癌と関係の深い遺伝子が並んでいるから、それぞれが「どの癌の、どんな治療判断に使われるか」を整理できているかがカギになる。まず、なぜ治療前に遺伝子を調べる必要があるのか、考えてみようか。
医学生医学生
腫瘍内科の講義で「ドライバー遺伝子」という言葉を習いました。癌の増殖を直接引っ張っている遺伝子異常のことですよね。
ドクタードクター
そうだね。進行した非小細胞肺癌、特に腺癌では、そのドライバー遺伝子異常が見つかることが少なくない。異常があれば、それを狙い撃ちする分子標的薬が従来の殺細胞性抗癌薬より高い効果を示す。だから薬を選ぶ前に腫瘍組織や血液で異常の有無を調べるんだ。このように「その薬が効くかどうか」を予測する検査をコンパニオン診断と呼ぶよ。
医学生医学生
では、日本人の肺腺癌で一番多いドライバー異常は何でしょうか。EGFRかなと思うのですが。
ドクタードクター
正解、EGFR遺伝子変異だ。日本人の肺腺癌の約4〜5割にみられ、女性や非喫煙者に多い。EGFRは細胞表面にある受容体型チロシンキナーゼで、変異があるとスイッチが入りっぱなしになり、増殖・生存シグナルが出続ける。代表的なのはエクソン19の欠失変異とエクソン21のL858R点変異だ。
医学生医学生
陽性ならゲフィチニブなどのEGFRチロシンキナーゼ阻害薬を使うんですよね。
ドクタードクター
その通り。EGFR-TKIは変異陽性例で高い奏効率を示し、殺細胞性抗癌薬より無増悪生存期間を延ばすので第一選択になる。現在は第3世代のオシメルチニブが初回治療の中心で、第1・第2世代薬の耐性の原因になるT790M変異にも効く。ここで押さえたいのは、EGFR変異は予後を占う因子というより「薬が効くかどうか」を予測する因子だということだ。
医学生医学生
CBTの勉強で、予後因子と効果予測因子をごちゃ混ぜに覚えていました。区別が大事なんですね。
ドクタードクター
治療方針の話になると、この区別がそのまま臨床判断に直結するからね。では他の選択肢も見ていこう。BCR-ABLはどうかな。
医学生医学生
t(9;22)、フィラデルフィア染色体の融合遺伝子です。血液内科の講義で、慢性骨髄性白血病にイマチニブ、とセットで習いました。
ドクタードクター
完璧だね。慢性骨髄性白血病のほぼ全例と、Ph陽性の急性リンパ性白血病にみられる融合遺伝子で、肺腺癌の治療判断には使わない。次はHER2。
医学生医学生
HER2は乳癌でトラスツズマブを使うかどうか決めるときに調べるものですよね。EGFRと同じファミリーなので少し迷いました。
ドクタードクター
迷うのはもっともだ。HER2はEGFRと同じHERファミリーの受容体で、乳癌や胃癌では遺伝子増幅・蛋白過剰発現が抗HER2薬の適応判定に不可欠だ。ただこの問題が出題された当時、肺腺癌では治療方針決定に必須とはされていなかった。ただし現在は、肺癌の一部にみられるHER2遺伝子変異に対してトラスツズマブ デルクステカンが承認され、検査対象に入っているよ。
医学生医学生
KRASも外科で回った大腸癌の症例で聞きました。変異があると抗EGFR抗体が効かない、と。
ドクタードクター
よく覚えていたね。KRASはEGFRの下流でシグナルを伝える分子だから、ここに変異があると、上流のEGFRを抗体でブロックしても下流が勝手に動き続けてしまう。だから大腸癌ではセツキシマブやパニツムマブの投与前にRAS変異を調べるのが必須だ。肺癌では出題当時KRAS変異に有効な薬がなかったけれど、現在はKRAS G12C変異に対するソトラシブが承認されている。
医学生医学生
最後のVHLは腎癌の遺伝子でしたよね。
ドクタードクター
そう。VHLは3番染色体短腕の癌抑制遺伝子で、低酸素誘導因子HIFの分解に関わる。働かなくなるとHIFが蓄積してVEGFなどが過剰に作られ、血管に富む腫瘍ができやすくなる。孤発性の腎淡明細胞癌の多くで不活化がみられ、生殖細胞系列の変異はフォン・ヒッペル・リンドウ病の原因になる。小脳・網膜の血管芽腫、腎細胞癌、褐色細胞腫などを起こす病気だね。
医学生医学生
遺伝子と癌と薬を三点セットで覚えると整理しやすいですね。肺腺癌はEGFR、CMLはBCR-ABL、乳癌・胃癌はHER2増幅、大腸癌はRAS、腎癌はVHL。
ドクタードクター
いいまとめだ。発展として、現在の肺癌ではEGFR以外にも、ALK融合遺伝子、ROS1、BRAF V600E、METエクソン14スキッピング、RET、KRAS G12C、HER2、NTRKなどがそれぞれ対応する分子標的薬をもつ。これらは互いにほとんど重ならないので、次世代シークエンサーの遺伝子パネル検査で一括して調べることが多い。あわせて免疫チェックポイント阻害薬の効果予測のため、PD-L1の発現も免疫染色で評価するよ。
医学生医学生
ドライバー異常が見つからなかったら、どうなるんですか。
ドクタードクター
PD-L1の発現の程度などに応じて、ペムブロリズマブなどの免疫チェックポイント阻害薬単独か、プラチナ製剤を含む化学療法との併用を選ぶことになる。それから臨床で忘れてはいけないのが、EGFR-TKIの副作用だ。ざ瘡様皮疹、下痢、肝障害、爪囲炎はよくみられるけれど、最も注意すべきは致死的になりうる間質性肺炎だ。投与中に息切れや咳が出てきたら、まず疑って画像を確認する姿勢が大切だよ。

まとめ

進行肺腺癌では、薬物療法を始める前にドライバー遺伝子異常を検索し、分子標的薬の適応を判断することが標準です。日本人で最も多いのはEGFR遺伝子変異で、女性・非喫煙者に多く、陽性ならオシメルチニブなどのEGFRチロシンキナーゼ阻害薬が第一選択となり、副作用として特に間質性肺炎に注意が必要です。BCR-ABLは慢性骨髄性白血病、HER2増幅は乳癌・胃癌、RAS変異は大腸癌での抗EGFR抗体の無効予測、VHLは腎淡明細胞癌やフォン・ヒッペル・リンドウ病と、遺伝子・疾患・治療薬の対応で整理しておきましょう。なお現在の肺癌診療ではKRAS G12CやHER2変異を含む多数の遺伝子が検査対象となっており、遺伝子パネル検査とPD-L1評価を組み合わせて治療を選ぶ流れを理解することが、がん薬物療法全体の土台になります。

解答・解説

正解はbです

進行(切除不能なⅢ期・Ⅳ期や術後再発)の非小細胞肺癌、特に腺癌では、癌の増殖を直接駆動している遺伝子異常(ドライバー遺伝子異常)が見つかることがあり、その異常を狙い撃ちする分子標的薬が従来の殺細胞性抗癌薬よりも高い効果を示す。そのため、薬物療法を始める前に腫瘍組織(または血液)を用いてドライバー遺伝子異常の有無を調べ、その結果で治療薬を選ぶことが標準となっている。このように「その薬が効くかどうかを予測する」目的の検査結果を効果予測因子(コンパニオン診断)とよぶ。 日本人の肺腺癌で最も頻度が高いドライバー異常はEGFR(上皮成長因子受容体)遺伝子変異であり、肺腺癌の約半数(特に女性・非喫煙者)に認められる。EGFR変異陽性であればEGFRチロシンキナーゼ阻害薬(EGFR-TKI)が第一選択となる。本問の選択肢のうち、出題当時から肺腺癌の治療方針決定に必須とされていたのはEGFRである。 そのほかの選択肢は、それぞれ別の腫瘍の診断・治療で重要な遺伝子である。ただし、その後の分子標的薬の開発により、KRASとHER2も現在は肺癌で治療標的となっている(各選択肢の解説を参照)。

選択肢考察

  1. ×a.  BCR-ABL

    9番染色体と22番染色体の相互転座t(9;22)によって生じるフィラデルフィア(Ph)染色体上の融合遺伝子である。恒常的に活性化したチロシンキナーゼを作り、慢性骨髄性白血病(CML)のほぼ全例と、一部の急性リンパ性白血病(Ph陽性ALL)にみられる。イマチニブなどのBCR-ABLチロシンキナーゼ阻害薬の標的であるが、肺腺癌の治療方針決定には用いない。

  2. ○b.  EGFR

    EGFRは細胞表面の受容体型チロシンキナーゼで、変異により恒常的に活性化すると癌細胞の増殖・生存シグナルが持続する。肺腺癌ではエクソン19欠失変異やエクソン21のL858R点変異が代表的で、アジア人・女性・非喫煙者に多い。変異陽性例ではゲフィチニブ、エルロチニブ、アファチニブ、オシメルチニブなどのEGFR-TKIが高い奏効率を示し、殺細胞性抗癌薬より無増悪生存期間を延長するため第一選択となる(現在は第3世代のオシメルチニブが初回治療の中心で、第1世代・第2世代薬の耐性機序であるT790M変異にも有効)。EGFR-TKIの主な副作用は皮疹(ざ瘡様皮疹)、下痢、肝障害、爪囲炎、そして致死的となりうる間質性肺炎である。EGFR変異は薬の効果を予測する指標(効果予測因子)であり、進行肺腺癌では治療前に必ず検索する。

  3. ×c.  HER2

    HER2(ERBB2)はEGFRと同じHERファミリーに属する受容体型チロシンキナーゼである。乳癌や胃癌では遺伝子増幅・蛋白過剰発現がトラスツズマブなど抗HER2薬の適応判定に用いられ、治療方針決定に不可欠である。出題当時、肺腺癌では治療方針決定に必須の遺伝子とはされていなかった。ただし現在は、肺癌の一部(約2〜4%)にみられるHER2遺伝子変異に対してトラスツズマブ デルクステカンが承認され、肺癌の遺伝子検査の対象に含まれるようになっている。

  4. ×d.  KRAS

    RAS蛋白はEGFRの下流でシグナルを伝える分子で、KRAS変異があるとEGFRより下流が恒常的に活性化する。大腸癌では、RAS(KRAS・NRAS)変異陽性例に抗EGFR抗体薬(セツキシマブ、パニツムマブ)が無効であるため、投与前に変異の有無を調べることが必須である。出題当時、肺癌ではKRAS変異に対する有効な薬剤がなく、治療方針決定に必須の遺伝子ではなかった。なお現在は、KRAS G12C変異陽性の非小細胞肺癌(既治療例)に対してソトラシブが承認されており、肺癌でも検索対象となっている。

  5. ×e.  VHL

    VHL(von Hippel-Lindau)遺伝子は3番染色体短腕にある癌抑制遺伝子で、低酸素誘導因子(HIF)の分解に関わる。異常があるとHIFが蓄積し、血管内皮増殖因子(VEGF)などが過剰に作られる。孤発性の腎淡明細胞癌の多くでこの遺伝子の不活化がみられ、生殖細胞系列変異はフォン・ヒッペル・リンドウ病(網膜・小脳の血管芽腫、腎細胞癌、褐色細胞腫、膵嚢胞などを生じる)の原因となる。肺腺癌の治療方針決定には用いない。

非小細胞肺癌の主なドライバー遺伝子と分子標的薬(現在)

・EGFR遺伝子変異:日本人肺腺癌の約40〜50%。オシメルチニブ、ゲフィチニブ、エルロチニブ、アファチニブ、ダコミチニブなど。 ・ALK融合遺伝子(EML4-ALKなど):約3〜5%、若年・非喫煙者に多い。アレクチニブ、ロルラチニブ、ブリグチニブ、クリゾチニブなど。 ・ROS1融合遺伝子:約1〜2%。クリゾチニブ、エヌトレクチニブなど。 ・BRAF V600E変異:ダブラフェニブ+トラメチニブ。 ・MET遺伝子エクソン14スキッピング変異:テポチニブ、カプマチニブ。 ・RET融合遺伝子:セルペルカチニブ。 ・KRAS G12C変異:ソトラシブ。 ・HER2遺伝子変異:トラスツズマブ デルクステカン。 ・NTRK融合遺伝子:エヌトレクチニブ、ラロトレクチニブ。 これらは互いにほぼ重複しない(相互排他的)ため、次世代シークエンサーを用いた遺伝子パネル検査で一括して調べることが多い。あわせて、免疫チェックポイント阻害薬の効果予測のため、腫瘍細胞のPD-L1発現を免疫染色で評価する。

ドライバー異常陰性の場合

PD-L1発現の程度などに応じて、免疫チェックポイント阻害薬(ペムブロリズマブなど)単独、またはプラチナ製剤併用化学療法との併用療法が選択される。

他の選択肢の遺伝子と代表的な疾患の対応

・BCR-ABL:CML、Ph陽性ALL → イマチニブなど ・HER2増幅:乳癌、胃癌 → トラスツズマブなど ・RAS変異:大腸癌 → 陽性例では抗EGFR抗体薬が無効 ・VHL:腎淡明細胞癌、フォン・ヒッペル・リンドウ病

POINT

・進行肺腺癌では治療前にドライバー遺伝子異常を検索し、分子標的薬の適応を判断する。 ・日本人で最も多いのはEGFR遺伝子変異(女性・非喫煙者・腺癌に多い)。陽性ならEGFR-TKI(オシメルチニブなど)。 ・EGFR-TKIの重要な副作用は間質性肺炎、皮疹、下痢、肝障害。 ・遺伝子と疾患の対応:BCR-ABL→CML、HER2増幅→乳癌・胃癌、RAS変異→大腸癌で抗EGFR抗体無効、VHL→腎淡明細胞癌。 ・現在はALK、ROS1、BRAF、MET、RET、KRAS G12C、HER2、NTRKも肺癌の検査対象である。

※問題・正答は厚生労働省の公開資料をもとに掲載しています。